记者9月9日获悉，国家药监局传出消息，北京药企博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的临床试验，目前已于中国医科院血液学研究所启动患者入组。它也是我国首个获得国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品。

据了解，博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。

这一临床试验是评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血安全性和有效性的临床研究，主要研究者来自中国医学科学院血液学研究所和南方医科大学南方医院儿科，参加机构还包括深圳市儿童医院和广州市妇女儿童医疗中心。

“随着ET-01临床试验参加机构的相继启动以及患者入组，为输血依赖型β地中海贫血患者带来一次性治愈疗法的目标更进一步。”博雅辑因首席执行官魏东表示。

据介绍，ET-01是一款基因编辑细胞疗法研究产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。

事实上，地中海贫血是遗传性溶血性贫血疾病，其中输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。但长期输血导致的铁过载，也会损害患者心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。我国患者未满足的临床需求非常巨大，《中国地中海贫血蓝皮书》显示，中国地中海贫血基因携带者超过3000万人。

值得注意的是，北京市人民政府办公厅印发的《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021—2023年）》提出，支持生命科学领域前沿关键技术研究，尤其是在基因编辑等基础核心技术领域。北京市人民政府印发的《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》也提到，未来本市将会搭建基因编辑平台。

就在今年，国家药监局也公开就《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》征求意见。这些无不显示，基因编辑因其有望推动疑难、罕见疾病的精准诊断和突破性治疗，它不仅备受各界瞩目，也有望造福更多患者。

文章来源：《中国实验血液学杂志》 网址: http://www.zgsyxyxzz.cn/zonghexinwen/2022/0301/775.html